 Médecine La thérapie génique donne des résultatsMise à jour le lundi 9 novembre 2009 à 13 h 43
La progression d'une maladie cérébrale mortelle a été ralentie chez deux enfants à l'aide d'une thérapie génique expérimentale combinée à une thérapie cellulaire. Cette première médicale a été réalisée en France par l'équipe du Dr Patrick Aubourg, de l'Université Paris-Descartes. Les jeunes garçons étaient atteints d'adrénoleucodystrophie (ALD), une maladie génétique héréditaire qui touche les garçons de 5 à 12 ans. Une protéine défectueuse entraîne la destruction de la myéline dans le système nerveux central. Cette substance est en fait une gaine qui entoure les nerfs, les protège et transmet l'influx nerveux. À terme, les patients souffrent de démence et de problèmes moteurs, et la maladie évolue vers la mort. Près de trois ans après le début du traitement, la progression de la maladie a été ralentie et aucun effet secondaire n'a été observé. À l'heure actuelle, le seul traitement connu contre l'ALD est la greffe de moelle osseuse, mais trouver un donneur n'est pas chose facile et les risques de complications sont élevés. La technique Les chercheurs ont inséré un gène correcteur après avoir prélevé les cellules souches de la moelle osseuse. Pour y arriver, les chercheurs français ont utilisé un vecteur viral dérivé du VIH: ce lentivirus rendu inoffensif possède un acide qui s'insère dans le génome de la cellule visée. Cette capacité, redoutable dans le cas d'une maladie, est très intéressante pour la thérapie génique, puisque l'objectif était que le gène correcteur se place sur le chromosome X, là où réside le gène défectueux responsable de l'ALD. C'est la première fois qu'un tel vecteur viral est utilisé avec succès chez l'humain. Comme pour une greffe de moelle, les chercheurs ont détruit la moelle osseuse des deux patients avant de transférer les cellules souches corrigées. Deux ans après l'intervention, la bonne version de la protéine était toujours présente dans le système nerveux des jeunes. Leur état est comparable à celui des patients qui bénéficient d'une greffe classique de moelle osseuse. En outre, l'analyse des cellules corrigées n'a révélé aucun effet néfaste de cette insertion dans le chromosome X. Ces résultats prometteurs devront être confirmés sur un plus grand nombre de patients. Le détail de cette recherche est publié dans le magazine Science. Sur la thérapie géniqueC'est une méthode thérapeutique expérimentale qui repose sur une idée simple: si un gène est responsable d'une maladie, il suffit de le remplacer ou de le complémenter par le gène intact pour guérir une maladie. Radio-Canada.ca avec Agence France Presse
Hyperlien externe
* Radio-Canada n'est aucunement responsable du contenu des sites externes
Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy with a Lentiviral Vector in X-Linked Adrenoleukodystrophy (en anglais)
Résumé de l'article publié dans le magazine Science Chroniques
Les carnetsDossiers en profondeur
|
